27 gennaio 2014
IRCCS: Cellule staminali ematopoietiche: effettuato con successo il primo trapianto al mondo per la cura della neuromielite ottica
Comunicato stampa - Un team di medici e ricercatori dell’ IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano ha effettuato, per la prima volta al mondo, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche in due pazienti con neuromielite ottica. Il lavoro pubblicato su Annals of Neurology
Milano, 27 gennaio 2014 – Un team multidisciplinare dell’IRCCS Ospedale San Raffaele guidato dal professor Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento di Neurologia, e dal dottor Fabio Ciceri, direttore dell’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo, ha effettuato per la prima volta al mondo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche* da donatore allogenico in due pazienti affetti da forme particolarmente aggressive di neuromielite ottica con risultati molto promettenti.
La neuromielite ottica o sindrome di Devic è una malattia infiammatoria del sistema nervoso a genesi autoimmune. In passato era considerata una variante della sclerosi multipla particolarmente aggressiva, ma oggi è riconosciuta come una malattia a sé stante, causata da un autoanticorpo che, diretto contro l’aquaporina 4 (una molecola espressa ad alti livelli in particolare dai nervi ottici e dal sistema nervoso centrale spinale), causa un’infiammazione cronica di tali strutture, con conseguente danno neurologico permanente.
“La NMO è una grave malattia che porta nella maggioranza dei casi a un rapido accumulo di disabilità, nonostante i trattamenti immunomodulanti e immunosoppressivi, trattamenti che sono stati fatti senza successo anche nei due casi qui descritti. Dopo trapianto allogenico la malattia si è arrestata, i deficit neurologici sono parzialmente regrediti e dopo più di due anni non vi è alcun segno di riattivazione del processo morboso” afferma il professor Comi.
“La costante riduzione delle tossicità del trapianto allogenico di cellule staminali, già osservato nelle leucemie, ha aperto la strada per l’impiego di questa strategia anche in malattie non oncologiche come la beta talassemia e le malattie autoimmuni severe, incluse quelle che colpiscono il sistema nervoso” aggiunge il dottor Ciceri.
La dottoressa Raffaella Greco, in prima linea nell’Unità di Trapianto, sottolinea: “Il trattamento si è rivelato particolarmente sicuro. Nessuno dei due pazienti ha infatti sviluppato infezioni opportunistiche gravi, né la complicanza più temibile del trapianto allogenico, cioè la malattia del trapianto verso l’ospite (graft-versus-host disease)”.
Il dottor Attilio Bondanza, immunologo e co-autore dell’articolo, specifica: “La cosa più sorprendente che abbiamo osservato in questi due casi è una normalizzazione dei parametri immunologici con rigenerazione di un sistema immunitario sano e la scomparsa degli autoanticorpi anti-aquaporina 4,”.
Conclude il team dell’Ospedale San Raffaele: “Nonostante il numero limitato, questa esperienza suggerisce che in futuro il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche potrebbe essere una strategia efficace in forme della malattia che non rispondono ad altri trattamenti”.
La neuromielite ottica o sindrome di Devic è una malattia infiammatoria del sistema nervoso a genesi autoimmune. In passato era considerata una variante della sclerosi multipla particolarmente aggressiva, ma oggi è riconosciuta come una malattia a sé stante, causata da un autoanticorpo che, diretto contro l’aquaporina 4 (una molecola espressa ad alti livelli in particolare dai nervi ottici e dal sistema nervoso centrale spinale), causa un’infiammazione cronica di tali strutture, con conseguente danno neurologico permanente.
“La NMO è una grave malattia che porta nella maggioranza dei casi a un rapido accumulo di disabilità, nonostante i trattamenti immunomodulanti e immunosoppressivi, trattamenti che sono stati fatti senza successo anche nei due casi qui descritti. Dopo trapianto allogenico la malattia si è arrestata, i deficit neurologici sono parzialmente regrediti e dopo più di due anni non vi è alcun segno di riattivazione del processo morboso” afferma il professor Comi.
“La costante riduzione delle tossicità del trapianto allogenico di cellule staminali, già osservato nelle leucemie, ha aperto la strada per l’impiego di questa strategia anche in malattie non oncologiche come la beta talassemia e le malattie autoimmuni severe, incluse quelle che colpiscono il sistema nervoso” aggiunge il dottor Ciceri.
La dottoressa Raffaella Greco, in prima linea nell’Unità di Trapianto, sottolinea: “Il trattamento si è rivelato particolarmente sicuro. Nessuno dei due pazienti ha infatti sviluppato infezioni opportunistiche gravi, né la complicanza più temibile del trapianto allogenico, cioè la malattia del trapianto verso l’ospite (graft-versus-host disease)”.
Il dottor Attilio Bondanza, immunologo e co-autore dell’articolo, specifica: “La cosa più sorprendente che abbiamo osservato in questi due casi è una normalizzazione dei parametri immunologici con rigenerazione di un sistema immunitario sano e la scomparsa degli autoanticorpi anti-aquaporina 4,”.
Conclude il team dell’Ospedale San Raffaele: “Nonostante il numero limitato, questa esperienza suggerisce che in futuro il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche potrebbe essere una strategia efficace in forme della malattia che non rispondono ad altri trattamenti”.
